遺伝性神経難病に
対する創薬研究に
取り組んでいます

ライソゾーム病に対する薬理学的シャペロン療法は、変異ライソゾーム酵素に親和性を有するシャペロン化合物を用い、疾患の原因となる変異型の標的酵素蛋白質の立体構造を細胞内で安定化させることで、酵素活性の回復を図る治療法です。また、低分子物質であるシャペロン化合物は経口投与が可能で、脳への有効性も示されています。

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